原标题：“我为群众办实事”微观察之二：用心用情用力护好“一老一小”创新药乌帕替尼缓释片是覆盖中轴型脊柱关节炎(axSpA)全病程的靶向药物。2023年10月，乌帕替尼缓释片获批用于治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)和强直性脊柱炎(AS)。中轴型脊柱关节炎是一种慢性炎症性风湿病，主要影响脊柱和骶髂关节，包括放射学阴性中轴型脊柱关节炎和放射学阳性中轴型脊柱关节炎，后者又被称为强直性脊柱炎(AS)。多项全球多中心的临床研究显示，新型小分子口服药乌帕替尼能迅速改善中轴型脊柱关节炎患者的临床症状，能让这些患者迅速回归普通人的工作生活。
耐赋康®是全球率先获得美国FDA完全批准的IgA肾病对因治疗药物，今年5月开出中国大陆首张处方，为国内患者带来了疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法。其全球Ⅲ期临床试验NefIgArd研究中国人群数据分析显示，该药可以帮助中国IgA肾病患者群体延缓肾功能衰退达66%，疾病进展至透析或肾移植的时间预估可延缓12.8年。
随着人口老龄化进程的不断加剧，中国心血管疾病的发病率和死亡率持续上升。新版国家医保目录纳入国产PCSK9抑制剂(托莱西单抗注射液)引来不少关注。多年来，虽然他汀类药物的使用已被证明可以通过降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)，俗称“坏胆固醇”来减少心血管事件的发生，但是不少患者在接受治疗后仍无法达到治疗目标。托莱西单抗注射液提供2/4/6周三种治疗间隔的灵活用药方案，在显著降低低密度胆固醇(LDL-C)水平同时兼顾脂蛋白a[Lp(a)]的明显下降，LDL-C降幅近70%，Lp(a)降幅近50%。
据悉，创新降脂单片复方制剂依折麦布阿托伐他汀钙片(Ⅱ)此次被纳入新版医保目录，填补医保目录在复方降脂药品领域的空白，有望以“联合降脂，一粒掌控”满足更多患者降脂达标的需求，并减轻因长期治疗产生的经济负担。复方制剂依折麦布阿托伐他汀钙片(Ⅱ)将两种经典的降脂成分依折麦布和阿托伐他汀合二为一，帮助减轻以往患者“一吃一大把”的治疗压力，改善“易忘服、漏服”的现象，为进一步提升降脂强度和治疗依从性带来助力。
在采访中，记者了解到，抗病毒感染领域突破性治疗药物抑泰之®(马立巴韦片)被纳入新版国家医保目录。马立巴韦片是全球目前唯一已获批的靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒(CMV)感染，且对一种或多种既往治疗(更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠)难治(伴或不伴基因型耐药)的成人患者。
据悉，CMV感染可造成诸多直接或间接的不良后果，严重影响患者移植成功率，甚至可能导致患者死亡，针对移植后CMV感染，过去治疗方案较为有限，治疗限制性毒性风险高，因此CMV也被称为“移植的巨魔”。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，马立巴韦可以通过口服方式给药，这有助于减少患者住院次数，降低静脉注射操作及管理的难度。
