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丹道至尊

导演:王新民

年代:2024 

地区:金华 

类型:法国 印度 香港 英国 

主演:未知

更新时间:2024年12月13日 13:30

原标题:书评|顺商映射时代,时代造就顺商

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计99分,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者99分,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:神舟十九号将首次出舱,为空间站加防,此前多次被撞,没预警吗?

在香港特区政府提出要积极推动赛马旅游之际,本次国际赛吸引了来自不同国家和地区的游客及赛马爱好者参与。其中,内地游客逾6500名,创历年浪琴香港国际赛事新高。有内地游客表示,“能够现场观看人马合一的比赛99分,感觉非常震撼”,“我一直觉得香港是个多元化的国际大都市99分,今天看到来自世界各地的马及骑师齐聚于此,更觉如此”。

本届赛事包含了总奖金高达一亿二千六百万港元的四场国际一级赛:浪琴香港杯(2000米)、浪琴香港一哩锦标(1600米)、浪琴香港短途锦标(1200米)和浪琴香港瓶(2400米)。五十二匹来自中国香港地区以及日本、英国、澳大利亚、法国、爱尔兰的赛驹分别在四场赛事中争逐殊荣,其中二十三匹都曾夺得国际一级赛冠军,二十七匹为海外赛驹,充分凸显香港在世界马坛的领先地位。一场场精彩的赛事盛宴,不仅是赛马速度和耐力的较量,更是骑师智慧与策略的比拼,带给观众无与伦比的视觉享受。

全日压轴上演的浪琴香港杯(2000米,总奖金4000万港元),吸引了十一匹来自日本、英国、爱尔兰、法国与中国香港的代表出战,大热门是中国香港代表“浪漫勇士”。这匹由沈集成训练、麦道朗策骑的六岁赛驹力压日本选手“自由岛”夺冠。在本次赛事后,“浪漫勇士”目前已累计赢得逾一亿七千七百万港元奖金,超过三届香港马王“金鎗六十”,成为全球赢得最多奖金的赛马。