评分4.0

丹道至尊

导演:马彦祥

年代:2015 

地区:日韩 

类型:大陆 甜宠 神豪 合集 

主演:未知

更新时间:2024年12月13日 22:05

原标题:中国沙化土地净减少6500万亩

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人烈火战车,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害烈火战车,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者烈火战车,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:俄罗斯:一定会对乌方用美制导弹袭击俄军用机场作出回应!波兰总理透露这一重要信息......

2024年12月9日,贵州省六盘水市中级人民法院一审公开宣判贵州省机场集团有限公司原董事长、总经理申振东受贿、利用影响力受贿一案,对被告人申振东以受贿罪判处有期徒刑十一年,并处罚金人民币一百二十万元;以利用影响力受贿罪判处有期徒刑三年六个月,并处罚金人民币四十万元,数罪并罚,决定执行有期徒刑十二年六个月,并处罚金人民币一百六十万元。对申振东受贿、利用影响力受贿所得财物及其孳息依法予以追缴,上缴国库。

经审理查明:2001年至2023年,被告人申振东利用担任贵州工业大学党委书记,贵州大学党委常委、常务副书记,贵阳市委常委、常务副市长,贵州省直机关工委书记、省委副秘书长,机场集团董事长、总经理,贵州省政府参事等职务上的便利以及职权或地位形成的便利条件,为有关单位和人员在承揽工程项目、租赁公租房经营酒店、协调投建项目等事项上提供帮助,非法收受财物共计折合人民币2383万余元,其中部分未实际取得;2019年10月至2022年,申振东利用原任机场集团董事长、总经理的职权或者地位形成的便利条件,通过其他国家工作人员职务上的行为,为有关人员获取不正当利益提供帮助,非法收受人民币共计149万元。