导演:黑泽明
年代:2011
地区:西安
主演:未知
12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍对话节目,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩对话节目,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
单杏花,女,汉族,1974年3月生,江西婺源人,中共党员,现为中国铁道科学研究院集团有限公司首席研究员,博士生导师。她坚持“人民铁路为人民”宗旨,面向国家需求,聚焦专业领域,致力于我国铁路客票系统研发20余年,主持铁路运输组织、旅客服务、收益管理理论和技术研究,带领团队将12306系统建设发展成全球交易量领先的超大型实时票务系统,为我国铁路数字化智能化发展作出了突出贡献,赢得了社会广泛赞誉。荣获“全国三八红旗手”“最美铁路人”“最美奋斗者”“3个100杰出人物”等称号。
中央宣传部在授予“时代楷模”称号的决定中强调,单杏花同志是践行“人民铁路为人民”宗旨,以科技创新赋能交通强国建设的先锋模范,她的先进事迹充分彰显了共产党员奋进新征程、建功新时代的使命担当,集中展示了新时代科技工作者勇攀高峰、敢为人先的创新精神,生动体现了广大铁路职工奋力加快建设交通强国、努力当好中国式现代化开路先锋的执着追求,号召广大干部群众特别是科技工作者、铁路工作者以“时代楷模”为榜样,更加紧密地团结在以习近平同志为核心的党中央周围,深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想,全面贯彻落实党的二十大和二十届二中、三中全会精神,深刻领悟“两个确立”的决定性意义,增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”,坚持走中国特色自主创新道路,积极投身科技强国、交通强国建设,以国家富强为念,以人民幸福为盼,志存高远、爱国奉献、矢志创新,为以中国式现代化全面推进强国建设、民族复兴伟业而团结奋斗。