评分8.0

丹道至尊

导演:阚卫平

年代:2020 

地区:港台 

类型:其他 逆袭 悬疑 法国 

主演:未知

更新时间:2024年12月15日 00:55

原标题:电暖器“妙用”里的火灾风险尤须警惕

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计双枪,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者双枪,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:李佳琦直播间佣金被曝20%,业内:国货美妆品牌可达50%

新华社北京12月9日电 12月6日,中共中央在中南海召开党外人士座谈会,就今年经济形势和明年经济工作听取各民主党派中央、全国工商联负责人和无党派人士代表的意见和建议。中共中央总书记习近平主持座谈会并发表重要讲话强调,明年是“十四五”规划收官之年,要以新时代中国特色社会主义思想为指导,全面贯彻落实中共二十大和二十届二中、三中全会精神,坚持稳中求进工作总基调,完整准确全面贯彻新发展理念,加快构建新发展格局,扎实推动高质量发展,进一步全面深化改革,扩大高水平对外开放,建设现代化产业体系,更好统筹发展和安全,实施更加积极有为的宏观政策,扩大国内需求,推动科技创新和产业创新融合发展,稳住楼市股市,防范化解重点领域风险和外部冲击,稳定预期、激发活力,推动经济持续回升向好,不断提高人民生活水平,保持社会和谐稳定,高质量完成“十四五”规划目标任务,为实现“十五五”良好开局打牢基础。

座谈会上,民革中央主席郑建邦、民盟中央主席丁仲礼、民建中央主席郝明金、民进中央主席蔡达峰、农工党中央主席何维、致公党中央主席蒋作君、九三学社中央主席武维华、台盟中央主席苏辉、全国工商联主席高云龙、无党派人士代表包信和先后发言。他们完全赞同中共中央对当前经济形势的分析判断和明年经济工作的谋划考虑,并就加快发展新质生产力、适当加大宏观调控力度、提高财政资金效益、强化科技创新生态建设、打造能源消费新生态、推进国家实验室建设、促进新增技能人才就业、促进民营经济健康发展、深化两岸融合发展等提出意见和建议。

习近平对各民主党派、全国工商联和无党派人士提出3点希望。一是提高政治站位,协助党和政府做好经济工作。增强大局意识、全局观念,自觉在党和国家工作全局中充分发挥参政党作用。发挥统一战线独特优势双枪,协助党和政府宣传政策、稳定预期、化解矛盾,引导广大成员及所联系群众全面辩证看待经济形势、发展大势,唱响主旋律、传递正能量。二是发挥人才荟萃优势,积极为中共中央决策献计出力。深入研究涉及改革发展稳定的关键问题,提出具有前瞻性和可操作性的意见建议。把准民主监督性质定位,加强工作统筹协同,助推各项国家战略的实施。三是加强自身建设,进一步增强参政议政能力。加强领导班子和队伍建设,从严要求、从严约束、从严监督,发现腐败行为严惩不贷。加强理论武装和知识更新,强化实践锻炼,不断提高履职本领和参政议政水平。