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丹道至尊

导演:徐克

年代:2023 

地区:香港 

类型:香港 其它 香港 法国 

主演:未知

更新时间:2024年12月09日 21:21

原标题:年终惠战,震撼登场!

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:公交站牌失管失修(身边事)

近日,陕西省市场监督管理局对外公布一批校园食品安全典型案例。其中,榆林市靖边县某中学因使用餐饮具清洗消毒不合格,被责令改正并给予警告处罚。执法人员之后再次进行现场检查抽检发现,该校食堂使用的餐具阴离子合成洗涤剂(以十二烷基苯磺酸钠计)项目不符合GB 14934-2016《食品安全国家标准消毒餐(饮)具》要求,检验结论为不合格,属拒不改正的行为,最终该校被罚款6000元。

2024年7月11日,铜川市印台区市场监管局执法人员对某小学进行现场检查时,对该食堂正在使用的生花生米进行抽检。检验显示酸价(以脂肪计)(KOH)[4.7mg/g]不符合GB 19300-2014《食品安全国家标准 坚果与籽类食品》要求(标准指标:≤3mg/g)。该食堂采购不符合食品安全标准的食品原料。执法人员依法作出责令立即改正违法行为,并罚款20000元的处罚。

2024年9月20日,汉中市城固县市场监管局执法人员对某小学进行检查时,发现该食堂食品安全“两个责任”落实不到位,月调度内容不全;食品留样不规范,未按要求进行称重记录;“三防”设施不到位,操作间入口未安装挡鼠板,操作间水池排水管接口处缝隙过大,操作间北侧窗纱钢网孔径过大;未落实对食品从业人员进行食品安全、反食品浪费等相关知识培训。执法人员依法作出责令立即改正违法行为,并给予警告的处罚。